CINCO NIÑOS SORDOS DE NACIMIENTO - RECUPERAN EL OÍDO Y EL HABLA GRACIAS A UNA TERAPIA GENÉTICA
CINCO NIÑOS SORDOS DE NACIMIENTO RECUPERAN EL OÍDO Y EL HABLA GRACIAS A UNA TERAPIA GENÉTICA eTECNOLOGÍA CINCO NIÑOS SORDOS DE NACIMIENTO RECUPERAN EL OÍDO Y EL HABLA GRACIAS A UNA TERAPIA GENÉTICA Ensayo cínico.
POr primera vez se administró tratamiento con éxito en los dos oídos, una capacidad que permite captar el sonido en tres dimensiones. inco niños con sordera heinco niños con sordera hehabla y la audición en los oidosgraciasa unaterapiagenéticaquedemostró su efectividad. "Tras el ensayo, los niños fueron capaces de localizar y determinara posición de lossonidos.
El ensayo clínico, realizado por investigadores del Mass Eye and Ear y del del Eye 8 ENT'Hospital de la Universidad Fudan de Shanghái, China, demostró que es posible restaurar la audición delos dos oídos a cinco niños con DENBO, una sordera de tipo autosómica causada por mutaciones en el gen OTOR. Esla primera vez queseadministra una terapia génica en ambos oídos (bilateralmente) con éxito, dado que en la primera fase del estudio, publicado. principios de este año, los niñosfueron tratados en un solooído. looído.
Losresultados del ensayose publican en la revista Nature Medicine. "Losresultados de estos estudios son asombrosos", subraya Zheng-Yi Chen, DPhil, coautor principal del estudio y científico asociado delos Laboratorios Eaton-Peabody de Mass Eyeand Ear. "La capacidad auditiva de los niños tratados sigue progresando de forma espectacular y elnuevo estudio muestra beneficios añadidos de la terapia génica cuando se administra en ambos oídos, incluida la capacidad delocalización de fuentessonoras y mejoras en el reconocimiento del habla en entornos ruidosos", añade. El objetivo del equiposiempre fuetrataralos niños enambos oídos para conseguir oír el sonido en tres dimensiones, una capacidad importante paralacomunicación y tareas coralacomunicación y tareas cotidianas comunes como conducir.
Por eso, "estos nuevos resultados muestran que esteenfoque es muy prometedor y justifica la realización de ensayos internacionales más amplios", afirma el autor principal del estudio, Yilai Shu MD, PhD del Eye 8: ENT Hospital de la Universidad de Fudan. SORDERA DISCAPACITANTE Más de 430 millones de personas en el mundo padecen pérdida de audición discapacitante, y de ellas, 26 millones sufren sordera congénita. Enel caso delos niños, hastael 60 por ciento de los casos está causada por factores genéticos.
Los niños con DFNB9nacen con mutaciones en el gen OTOF que impiden la producción dela proteína otoferlina funcional, necesaria para los mecanismos auditivos y neuraHOSPITAL OFTALOLÓGICO y OTORRINOLARINGOLÓGICO DE LA UNIVERSIDAD DE FUDAN, SHANG HOSPITAL OFTALOLÓGICO y OTORRINOLARINGOLÓGICO DE LA UNIVERSIDAD DE FUDAN, SHANG EL DR. YILAI SHU SE COMUNICA CON UN JOVEN PACIENTE EN EL HOSPITAL DE LA UNIVERSIDAD DE FUDAN, CHINA. lessubyacentes ala audición.
Este nuevo estudio -el primero queusaterapiagénica bilateral en el oído se hizo con cinco niños con DFNB9 en un periodo de 13 a 26 semanas en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan. Shu inyectó copias funcionales del transgén humano OTOF transportado por un virus adenoasociado (AAV) en los oídos internos de los pacientes mediante una cirugía especializada mínimamente invasiva. El primer caso detratamiento bilateral se llevóa caboenjulio de 2023. Durante el seguimiento, se observaron 36 acontecimientos adversos, pero no hubo toxicidad limitante de la dosis ni acontecimientos graves. acontecimientos graves. Los cinco niños recupera: ron la audición en ambos oídos, con mejoras espectacularesen la percepción del habla y lalocalización del sonido. Dos delos niños fueron capaces, además, de apreciar la música, unaseñal auditivamás compleja. El ensayo sigue en curso y los participantes continúan siendo controlados.
PRIMERA FASE DEL ESTUDIO Unaño antes de llevar a cabo esta terapia bilateral, en 2022, este equipo de investigación administró la primera terapia génica del mundo para DFNB9 con seis pacientes que fueron tratados de un oído.
Ese ensayo, cuyos resulta: dos se publicaron en The Lanceten enero de 2024, demostró que cinco de los seisniños mejoraron su audición y su habla. "Esos resultados confirman la eficacia del tratamiento sobre el que habíamos informado anteriormente y representan un paso importante en laterapia génica para la pérdida de audición genética", destacóshutras llevara cabolatetacóshutras llevara cabolaterapia bilater: El objetivo final del equipo esayudar alas personasarecualas personasarecuperarlaaudición independientemente de la causa de su pérdida auditiva. Enlaactualidad, noexisten fármacos para tratar lasordera hereditaria, lo que ha dado pasoa intervenciones novedosas comolas terapias genéticas. Los autores señalan que es necesario seguir estudiando y perfeccionando la terapia. 4 perfeccionando la terapia. 4.