Suelen ser terapias para enfermedades poco frecuentes:
Más de $30 millones al mes cuestan los fármacos más caros
Años de estudio y grandes sumas de inversión en el desarrollo explican en parte el alto precio que alcanzan algunos medicamentos, lo que dificulta su acceso a los pacientes.
C. GONZÁLEZ
n tratamiento que cuesta alrededor de 32 millones de pesos al mes es el que necesita Javiera Mansilla (17), para mantener a raya el síndrome hemolítico urémico atípico, una extraña patología que afecta la sangre y que pone en, riesgo su vida. Hace una semana se conoció su caso, cuando la familia comenzó a pedir ayuda para
Se trata de eculizimab o Soliris, por su nombre comercial, considerado uno de los fármacos más costosos del planeta: en promedio, el tratamiento anual puede alcanzar los 350 millones de pesos. Una cifra que está lejos del bolsillo de la mayoría y embargo se repite en otras drogas disponibles en el mercado (ver recuadro). Así ocurre sobre todo con tratamientos para las llamadas “enfermedades raras”, patologías poco frecuentes y que se estima afectan a una de cada 2. 000 personas. Tal como ocurre con el síndrome que padece Javiera y del cual solo se conocen once casos en el país.
Terapias génicas
“En Chile se estima que hay alrededor de un millón de pacientes con estas patologías, cerca del 8% de la población”, explica Víctor Rodríguez, presidente de la Federación Chilena de Enfermedades Raras (Fecher), entidad que congrega a160 agrupaciones. En total, Fecher reúne a cerca de 360 mil chilenos con enfermedades poco frecuentes. “Casos como el de Javiera son muy comunes y nos enfrentamos a ellos todos los días. Por ejemplo, en Chile hay 160 niños diagnosticados con atrofia muscular espinal, que requieren un tratamiento que fácil puede llegar a los 400 millones de pesos al año”, Este universo reducido de pacientes es, por una parte, una de las razones del alto precio que alcanzan algunos medicamentos. En la medida en que hay poca demanda, no se genera demasiada oferta de produc-
tos, como lo explican los expertos. “El precio también tiene que ver con el costo de desarrollar el medicamento”, precisa el doctor Claudio Hetz, biotecnólogo y director alterno del Instituto de Neurociencia Biomédica (BN1), de la U. De Chile. “Desde que se descubre un blanco terapéutico hasta que llega a comercializarse, pueden pasar diez a doce años, lo que supone mucha inversión”. Soliris, por ejemplo, requirió US$ 800 millones de inversión y 15
años de investigación. Además, la complejidad de estas patologías requiere de terapias especializadas, como los medicamentos biológicos o terapias génicas, “cuyo costo de producción es mucho más alto que el de los medicamentos tradicionales”, agrega el doctor Leonel Rojo, profesor de biomedicina en la U. De Santiago. “Los laboratorios necesitan compensar la inversión realizada”. Eso lo consiguen en parte gracias a las patentes de producción, que
Durante diez o más años limitan que otros laboratorios repliquen esos medicamentos innovadores. Una vez que estas caducan, la oferta aumenta y los precios disminuyen. Aun así, los gastos para los pacientes y sus familias siguen siendo altos. Si bien en algunos casos se trata de tratamientos curativos, que necesitan una o pocas dosis, en un porcentaje considerable son terapias paliativas que se requieren de por vida, Lo que supone sumar decenas de miles de dólares cada mes. “Esto ha generado un enorme debate ético —dice Hetz—, lo que ha llevado a la búsqueda de alternativas para solventar estos tratamientos”, Ahí es donde surgen fundaciones de apoyo o convenios con los laboratorios fabricantes. En Chile, Víctor Rodríguez dice que los pacientes con enfermedades raras quedan fuera de las coberturas o subvenciones, porque no cumplen con los requisitos que se exigen, como guías clínicas. “Lo que hacen los pacientes es recurrir a la corte y poner recursos de protección, pero no siempre con éxito”, También están a la espera de ser incorporados a la Ley Ricarte Soto. “Es la única manera de acceder a los tratamientos, La mayoría de estos pacientes ha tardado años en llegar al diagnóstico y gastan mucho en exámenes y hospitalizaciones, por lo que ya están endeudados y no tienen financiamiento para acceder al tratamiento”.
Los tratamientos de mayor costo
Organizaciones como Good Rx y Fierce Pharma, en EE.UU. , que rastrean los precios de los medicamentos y los clasifican, elaboran rankings con los fármacos más caros del mercado. En Chile los precios pueden ser más elevados. Entre estos se encuentran Acthar gel ($411 millones de tratamiento al año), medicamento para varias enfermedades, desde espasmos musculares en niños hasta síntomas de esclerosis múltiple, desórdenes reumáticos, lupus y otros. Actimmune ($409 millones), usado para fortalecer el sistema inmune en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica, una condición hereditaria en la que ciertas células inmunes no funcionan de manera apropiada. Soliris ($350 millones), utilizado para el tratamiento de dos extracondiciones que afectan la sangre: la hemoglobinemia paroxismal nocturna y el síndrome urémico hemolítico atípico. Naglazyme ($238 millones), una enzima que se utiliza para tratar el sindrome de Maroteaux-Lamy, una enfermedad metabólica que provoca dolor y reduce los movimientos. Cinryze ($228 millones), que previene ataques en pacientes con angloedema hereditario, que causa hinchazón severa en la cara y las vías respiratorias.
